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為解開影響發病的關鍵因子之謎,團隊成員展開長期研究,利用酵母菌進行遺傳篩選,從中發現轉錄延伸因子Spt4會幫助突變基因的表現;藉著再進一步用小鼠腦細胞進行實驗,證實當Spt4受到抑制時,突變基因的表現就會下降,小鼠腦細胞死亡的情況也會降低;這個結果也代表Spt4可做為治療腦性退化性疾病的標靶分子。

鄭子豪解釋,Spt4存在於人類、老鼠、猩猩等生物體的細胞內,過去沒有人研究過,這是台灣團隊首度發現Spt4在腦性退化性疾病中扮演的關鍵角色。

不過,正所謂「台上十分鐘、台下十年功」,一篇登上國際期刊的論文往往是靠著日積月累的研究成果而來,光是第一階段的酵母菌實驗就讓團隊吃了不少苦頭。參與研究的博士生劉珈榮說,為了找出轉錄延伸因子Spt4,他們前後花了三年時間,利用十七億顆酵母菌進行實驗才成功篩選出來,當時他每天早上6、7點就踏入實驗室做研究、半夜2、3點才離開,儘管過程很辛苦,但想到自己是在為患者作一件有意義的事,即使再辛苦也都值得。

而回首八年的研究之路,鄭子豪自己也忍不住笑說「一路走來真的很漫長,研究過程中不但得面對未知的未來,更無法確定自己所做的研究是否會有成果。」幸好,辛苦耕耘終於有了收穫,團隊成員都覺得很開心。

團隊表示,這項研究結果目前已經申請多國發明專利,接下來將邁入動物實驗與藥物開發階段。若未來可以順利開發出抑制Spt4的藥物,將有機會延緩發病時間,將小腦萎縮症等疾病的發病時間從20歲延後至40歲以上,幫助患者延長「生命風景」。

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